自体脐带血或可让先心病患儿重新转动命运的齿轮

有这样一群特殊的宝宝，他们自呱呱坠地的那一刻起，便不得不直面一个无比残酷的现实：其“左心”发育严重畸形，几乎丧失了正常的功能。这种病症，便是令人揪心的左心发育不良综合征（hypoplastic left heart syndrome，HLHS），它是一种极为复杂的先天性心脏病，发病率约为每十万名“活产婴儿”中有16例[1]。

HLHS患儿出生后，需通过“诺伍德手术”“双向格林手术”和“方坦手术”等一系列手术重建循环。这套手术方案显著提高了患儿的生存率，但仍面临心肌肥厚、纤维化及功能衰退的风险，许多患儿最终仍需心脏移植。因此，如何保护脆弱的右心室功能，成为改善HLHS远期预后的核心课题。

科学家们将目光投向了新生儿“自带的”脐带血——这份出生时曾被丢弃，如今被视为“生命备份”的宝贵资源。

对于HLHS患儿而言，脐带血具有以下优势[2]：

具有时间窗口：大多数HLHS在产前即可通过胎儿超声确诊，这使得家庭有充足时间在分娩前做好脐带血采集和储存准备。

无排异风险：自体脐带血（孩子自己的）完全避免了免疫排斥风险。

独特的修复机制：脐带血富含多种细胞，它们可以通过“旁分泌效应”发挥作用，能够抑制心肌有害炎症、减少纤维化（瘢痕形成）、促进心脏新生血管、保护心肌细胞免于死亡。

简单地说，科学家们认为脐带血就像一个“细胞急救包”，帮助过度劳累的心肌更好地适应、修复和重构。

2019年，科学家在一项Ⅰ期临床试验中，尝试在“双向格林手术”手术期间，利用脐带血来源的UCB-MNC为10名患儿治疗HLHS。研究结果显示[3]，将自体脐带血来源的单核细胞直接注射到右心室心肌中是安全且可行的。10名HLHS患儿均成功接受了治疗，无手术死亡。在6个月的随访中，未发现显著的安全性问题，治疗组的基线右心室功能得以维持，生长速率正常。

在2023年发表的另一项Ⅰ期研究中[4]，科学家尝试在“诺伍德手术”期间，通过新型冠状动脉灌注技术输注自体UCB-MNC的可行性与安全性。该研究共纳入13例产前诊断HLHS患儿，其中10例在出生后2～3天接受了治疗。心脏磁共振成像显示，治疗后患儿的右心室射血分数与每搏输出量指数优于历史对照队列。结论表明，此种在“诺伍德手术”手术中回输大量自体UCB-MNC的方法是可行且安全的。

2025年进行的Ⅱb期扩大临床试验中[5]，科学家认识到，这种治疗手段需要进一步改进，在“诺伍德手术”时采用冠脉内输注自体UCB-MNC可能获得更好的治疗结果[6]。

探索脐带血治疗左心发育不良综合征，是再生医学向复杂先天性疾病发起挑战的一个缩影。对于HLHS患儿和他们的家庭而言，这份与生俱来的脐带血，已不仅仅是一份生命的备份，它更象征着一种从生命起点就蕴藏着的、与疾病抗争的潜在力量。

信息来源：

[1] 中国科普网. (2026, 1月13日). [左心发育不良]. 中国科普网. https://www.kepuchina.cn/article/articleinfo?business_type=100&classify=0&ar_id=299448

[2] Vincenti, M., O'Leary, P. W., Qureshi, M. Y., Seisler, D. K., Burkhart, H. M., Cetta, F., Nelson, T. J., & the Wanek HLHS Consortium Clinical Pipeline. (2020). Clinical impact of autologous cell therapy on hypoplastic left heart syndrome after bidirectional cavopulmonary anastomosis. Seminars in Thoracic and Cardiovascular Surgery, 33(3), 791–801. https://doi.org/10.1053/j.semtcvs.2020.11.001

[3] Burkhart, H. M., Qureshi, M. Y., Rossano, J. W., Cantero Peral, S., O'Leary, P. W., Hathcock, M., Kremers, W., Nelson, T. J., & the Wanek HLHS Consortium Clinical Pipeline. (2019). Autologous stem cell therapy for hypoplastic left heart syndrome: Safety and feasibility of intraoperative intramyocardial injections. The Journal of Thoracic and Cardiovascular Surgery, ■, 1-10. https://doi.org/10.1016/j.jtcvs.2019.06.001

[4] Brizard, C. P., Elwood, N. J., Kowalski, R., Horton, S. B., Jones, B. O., Hutchinson, D., Zannino, D., Sheridan, B. J., Butt, W., Cheung, M. M. H., & Pepe, S. (2023). Safety and feasibility of adjunct autologous cord blood stem cell therapy during the Norwood heart operation. The Journal of Thoracic and Cardiovascular Surgery, 166(6), 1746–1755. https://doi.org/10.1016/j.jtcvs.2023.07.035

[5] Gallego-Navarro, C., Jaggers, J., Burkhart, H. M., Carlo, W. F., Morales, D. L., Qureshi, M. Y., Rossano, J. W., Hagen, C. E., Seisler, D. K., Cantero Peral, S., & Nelson, T. J. (2025). Autologous umbilical cord blood mononuclear cell therapy for hypoplastic left heart syndrome: A nonrandomized control trial of the efficacy and safety of intramyocardial injections. Stem Cell Research & Therapy, 16(215). https://doi.org/10.1186/s13287-025-04316-3

[6] Brizard, C. P., & Pepe, S. (2025). Adjunct cell therapy for hypoplastic left heart syndrome: Therapeutic promise requires targeted design strategy. Stem Cell Research & Therapy, 16(620). https://doi.org/10.1186/s13287-025-04717-4