随着医学技术的发展，脐带血干细胞的应用领域不断拓宽，其在神经系统修复领域、罕见病等多个新应用领域的科研进展受到广泛关注。

南都记者从19日至21日在穗举行的“第十届全国脐带血大会”获悉，脐血干细胞在助力基因治疗方面表现出明显优势。脐带血干细胞在自身免疫性疾病、脑损伤等治疗领域的进展也引发了广泛关注。 

脐血免疫治疗优势显现 将助力基因治疗

本次大会特别邀请了美国、日本、韩国三国的血液肿瘤、造血干细胞治疗领域的专家分享脐带血应用最新进展。

脐血探索治疗罕见病一直是关注焦点。在会上，复旦大学附属儿童医院翟晓文副院长介绍了脐带血移植在儿科免疫缺陷病中的应用情况。她使用脐带血进行移植治疗免疫性出生缺陷的植入率较高，病死率相对较低，并期待脐带血可以造福更多的患者。

“自体脐血在再生障碍性贫血治疗中的成果尤为突出。”据北京京都儿童医院院长、血液肿瘤中心主任孙媛教授介绍，一项多中心研究结果显示，23例获得性再障患儿接受自体脐带血移植后，全部脱离输血，100% 存活。

来自日本东京大学医学科学研究所的Satoshi Takahashi教授报告了日本的脐带血移植案例与单倍体移植案例的各自优劣势进行对比，指出日本脐带血应用远多于单倍体应用，脐带血移植的复发率相对较低。

广东省妇幼保健协会脐带血应用专业委员会主任委员、中山大学孙逸仙纪念医院儿科主任医师方建培教授表示，目前全球脐带血应用已超8.5万例，中国脐带血应用例数超过3万例。全球已在美国国立卫生院管理下设置的官网登记注册的与脐血相关临床研究超过1600项。

“脐血应用于自身免疫性疾病是新的热点之一。”方建培教授表示，脐血中含有丰富的生物资源，能应用于类风湿关节炎、系统性红斑狼疮等免疫性疾病，其在抗肿瘤治疗上有优势。此外，近两年来，国内基因治疗发展迅速，脐血将会助力基因治疗这一热点领域。“脐血最大的优势就是脐血可以随需随取，不会因为供者原因带来‘悔捐’等问题。”

早产率救治成全球问题 应用神经系统修复成新热点

在神经康复方面，脐血在治疗脑损伤方面也有着一定成效。脑损伤属于儿童生长发育期常见的运动障碍疾病。这类群体也被人称为“慢天使”。自体的脐带血真的能帮助脑损伤的孩子吗？发布会现场，患儿小爱妈妈用自己的亲身经历讲述了脐血对救治脑损伤患儿的意义。

小爱妈妈介绍，小爱（化名）在出生时因为宫内缺氧，后续查出脑损伤等问题。确诊后经过一年的康复治疗，小爱并没有取得很明显的进步，生长发育方面依然缓慢。小爱2岁时只会爬和坐，不能走路，而且只能发单音。当小爱妈妈了解到脐带血在治疗脑损伤方面取得了一定的进展时，想起自己为孩子存储过脐血，于是在医生的建议下决定为女儿回输脐血。“孩子在大运动，在认知，在社交、语言方面都较之前有了很大的进步，虽然跟正常孩子还是会有一点点差距，但是我相信脐血在她体内发生的作用，再加上她自己的努力，肯定会跟上正常人的步伐。”

今年3月，南方医科大学南方医院新生儿科主任杨杰教授开展随访的孩子已经两岁了，发现脐血具有改善神经系统预后的作用，且有着远期效果。她所主持的“自体脐带血单个核细胞输注干预小于28周早产儿并发症临床研究”的项目成果论文还被刊登在国际顶尖医学期刊——《柳叶刀》子刊。

杨杰教授表示，目前脐血在新生儿缺氧缺血性疾病、脑损伤、神经修复治疗领域正不断取得新进展，是目前儿童医学研究热点。“已有研究证实脐血造血干细胞对神经系统方面具有潜能。它能够分化成神经干细胞，帮助神经损伤的修复。”

存储脐血 为抵御重疾建立“预备队”

脐血除了只能够治自己，还能治其他人吗？南方医科大学南方医院血液科副主任医师宣丽教授，在发布会上分享了最近一则备受关注的“脐血救妈妈”的救治案例。

患者李女士罹患“骨髓增生异常综合征伴原始细胞增多”，这是一种起源于造血干细胞的恶性血液系统疾病，异基因造血干细胞移植是唯一可能治愈的方法。而在茫茫人海中寻找合适配型无异于大海捞针。幸运的是，李女士想起八年前为孩子存了一份脐血，而这份脐血最终助力她的移植手术顺利完成。

宣丽教授指出，此次治疗方案是脐血辅助单倍体造血干细胞移植。使用脐血加入治疗，看重的脐血能够辅助造血干细胞顺利植入，且对降低移植物抗宿主反应发生率有帮助。“脐血的获取对供者无痛苦，这也是优势。”宣丽教授表示，“在案例中，我们发现脐血联合单倍体造血干细胞移植可以加速造血系统的重建，国内外都有相关文献支撑这一表现。”今年3月，李女士已顺利度过术后半年的观察期，目前恢复情况良好，没有明显的感染、排斥反应。

案例中用到的脐血已冻存八年，有记者对此提出疑问：“脐血是否可以长时间冻存？”宣丽教授表示，脐血理论上可以永久冻存，并分享了一个冻存15年脐血出库应用的案例，在复温后活性达到了95%以上，最终成功应用。方建培教授也补充了一例冻存19年后成功应用的案例。脐血还有着采集时无痛苦，不伤害母婴等优点，宣丽教授希望更多人加入保护脐血的队列，她说：“捐献脐血是贡献爱心，储存脐带血是为了宝宝也是为了家人。”

稳步发展 同胞间脐血治疗地贫生存率达100% 

“今天是520，我爱你们，孩子。”来自云浮的杏杏（化名）爸爸满含热泪的这一番对孩子的真情告白，让现场不少嘉宾都红了眼眶。

同胞脐血应用于地贫救治已十分成熟。杏杏爸爸和来自广西的灵灵（化名）妈妈是地中海贫血患儿的家长。他们现场讲述了脐血对于救治地贫患儿的重要意义。他们患上重型地中海贫血的孩子最终都是因为移植了胞弟胞妹的脐带血而重获新生。

据了解，地中海贫血是全球发病率最高的遗传性疾病，广东地区6个人中就有1个人携带地贫基因，深圳市儿童医院血液肿瘤科主任医师刘四喜教授指出：“一个重型地贫患者的医疗费用是600万-800万。如果以输血为例，一个人需要2000人给他输血。”目前临床根治地中海贫血的唯一方法是造血干细胞移植，脐血在救治地贫中占据重要的应用地位。

刘四喜教授表示，“在11年的时间里，我们做了909例地贫移植手术，总生存率是99%。这一数据是领先于欧美等国家地区。”他表示，脐血不仅能作为种子细胞进行治疗，还广泛用于辅助提升移植成功率，患者生存率也将近百分之一百。脐血在应用于地贫救治中的稳步发展，为更多患者带来了重生的希望。他希望更多人了解脐血的珍贵价值，并呼吁道：“脐血是宝贝，希望大家留下来。”