随着医学技术的发展,脐带血的应用领域不断拓宽,其在神经系统修复领域、罕见病等多个新应用领域的科研进展受到广泛关注。为更多治疗提供可能,保存和储存脐带血的资源已经成为医学界乃至社会的共识。2023 年 5 月 19 日至 21 日,由中国妇幼保健协会主办,广东省妇幼保健协会和中国妇幼保健协会脐带血应用专业委员会承办的 " 第十届全国脐带血大会 " 在广州召开,来自美国、日本、韩国等国的血液肿瘤、造血干细胞治疗领域的专家、学者,以及国内儿科、血液内科、新生儿科、康复科、产科和脐带血基础研究、质量管理等领域的专家、学者,一同广泛、深入的交流,共同探讨脐带血应用新进展与科研新成果。
大会主席、中国妇幼保健协会脐带血应用专委会主任委员刘开彦教授表示,脐带血应用的适应症以及潜在的适应症正不断增多,尤其是血液系统的恶性疾病以及先天性的疾病等领域都取得了长足的效果。
" 自体脐血在再生障碍性贫血治疗中的成果尤为突出。" 北京京都儿童医院院长、血液肿瘤中心主任孙媛教授介绍,一项多中心研究结果显示,23 例获得性再障患儿接受自体脐带血移植后,全部脱离输血,100% 存活。日本东京大学医学科学研究所 Satoshi Takahashi 教授在报告中,将日本的脐带血移植案例与单倍体移植案例的各自优劣势进行对比,指出日本脐带血应用远多于单倍体应用,脐带血移植的复发率相对较低。
会上,复旦大学附属儿童医院翟晓文副院长介绍了脐带血移植在儿科免疫缺陷病中的应用情况。她称,使用脐带血进行移植治疗免疫性出生缺陷的植入率较高,病死率相对较低,并期待脐带血可以造福更多的患者。安徽省立医院孙自敏副院长介绍,使用脐血移植后复发率较低。特别对于高危复发及疾病进展及二次移植的挽救治疗,也能有较好的植入率和生存。
在大会新闻发布会上,广东省妇幼保健协会脐带血应用专业委员会主任委员、中山大学孙逸仙纪念医院儿科主任医师方建培教授分享了全球脐血应用的最新科研进展。据了解,全球脐带血应用已超 8.5 万例,中国脐带血应用例数超过 3 万例。截至 2023 年 4 月,全球已在美国国立卫生院(NIH)管理下设置的官网登记注册的与脐血相关临床研究超过 1600 项。
" 脐血应用于自身免疫性疾病是新的热点之一。" 方建培教授指出,脐血中含有丰富的生物资源,能应用于类风湿关节炎、系统性红斑狼疮等免疫性疾病,其在抗肿瘤治疗上有优势。此外,近两年来,国内基因治疗发展迅速,脐血将会助力基因治疗这一热点领域。方建培教授表示:" 脐血最大的优势就是脐血可以随需随取,不会因为供者原因带来‘悔捐’等问题。"
在神经康复方面,脐血在治疗脑损伤方面也有着一定成效。
发布会现场,脑瘫患儿小爱妈妈说,小爱(化名)在出生时宫内缺氧,后续查出脑损伤等问题。确诊后经过一年的康复治疗,小爱并没有取得明显进步,生长发育方面依然缓慢,2 岁时只会爬和坐,不能走路,而且只能发单音。当小爱妈妈了解到脐带血在治疗脑损伤方面取得了一定进展时,想起自己为孩子存储过脐血,于是在医生的建议下决定为女儿回输脐血。" 孩子在大运动,在认知,在社交、语言方面都较之前有了很大的进步,虽然跟正常孩子还是会有一点点差距,但是我相信脐血在她体内发生的作用,再加上她自己的努力,肯定会跟上正常人的步伐。"
近年来,随着生活节奏的加快,早产的发生率越来越高。对早产并发症的分析发现脑损伤是最常见的并发症。针对新生儿脑损伤的情况,南方医科大学南方医院新生儿科主任杨杰教授指出,目前脐血在新生儿缺氧缺血性疾病、脑损伤、神经修复治疗领域正不断取得新进展,是目前儿童医学研究热点。" 已有研究证实脐血造血干细胞对神经系统方面具有潜能。它能够分化成神经干细胞,帮助神经损伤的修复。"
今年 3 月,杨杰教授主持的 " 自体脐带血单个核细胞输注干预小于 28 周早产儿并发症临床研究 " 的项目成果论文还被刊登在国际顶尖医学期刊《柳叶刀》子刊。" 我们随访的孩子已经两岁了,发现脐血具有改善神经系统预后的作用,且有着远期效果。" 杨杰教授表示,她和团队正致力于让更多有需要的孩子得到及时救治,像小爱一样重获新生。
在两广地区,地中海贫血也是发病率较高的遗传性疾病,广东地区 6 个人中就有 1 个人携带地贫基因。深圳市儿童医院血液肿瘤科主任医师刘四喜教授指出:" 一个病人的医疗费用是 600 万 -800 万。如果以输血为例,一个人需要 2000 人给他输血。" 目前临床根治地中海贫血的唯一方法是造血干细胞移植,脐血在救治地贫中占据重要的应用地位。
" 在 11 年的时间里,我们做了 909 例地贫移植手术,总生存率是 99%。这一数据是领先于欧美等国家地区。" 他表示,脐血不仅能作为种子细胞进行治疗,还广泛用于辅助提升移植成功率,患者生存率也将近 100%。脐血在应用于地贫救治中的稳步发展,为更多患者带来了重生的希望。
脐血除了只能够治自己,还能帮助别人。南方医科大学南方医院血液科副主任医师宣丽教授,在发布会上分享了最近一则备受关注的 " 脐血救妈妈 " 的救治案例。
患者李女士罹患 " 骨髓增生异常综合征伴原始细胞增多 ",异基因造血干细胞移植是唯一可能治愈的方法。而在茫茫人海中寻找合适配型无异于大海捞针。幸运的是,李女士想起八年前为孩子存了一份脐血,而这份脐血最终助力她的移植手术顺利完成。
宣丽指出,此次治疗方案是脐血辅助单倍体造血干细胞移植。使用脐血加入治疗,能辅助造血干细胞顺利植入,且对降低移植物抗宿主反应发生率有帮助。" 脐血联合单倍体造血干细胞移植可以加速造血系统的重建,国内外都有相关文献支撑这一表现。" 今年 3 月,李女士已顺利度过术后半年的观察期,目前恢复情况良好,没有明显的感染、排斥反应。
脐血理论上可以永久冻存,宣丽分享了一个冻存 15 年脐血出库应用的案例,在复温后活性达到了 95% 以上,最终成功应用。" 捐献脐血是贡献爱心,储存脐带血是为了宝宝也是为了家人。"