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    读创健康-13岁女童与“地贫”抗争十年,深圳妈妈爱心脐血“唤醒”救治希望
    时间:2019-05-05

13岁,本该是无忧无虑的年纪,然而对于身患重型β地中海贫血的女孩小彤(化名)来说,她的生命却需要依靠定期输血和排铁来维持。为了彻底“脱贫”,小彤的父母尝试过生二胎,也发起过“轻松筹”。两年前,她曾等来一次彻底治愈的机会,找到配型相合的脐带血并等到移植仓位,但体内过高的铁蛋白含量让她与这次机会失之交臂。

十年漫漫求医路,如今小彤终于迎来重生的希望。根据小彤的病情,医生为她制定了父亲单倍体联合脐带血移植的治疗方案,近日,小彤在深圳市儿童医院成功接受了脐血移植手术。


几经辗转,遗憾错过合适配型

小彤出生于广东云浮的一个普通家庭,在她3岁左右时,家人发现她的腹部变大,并且脸色偏黄,经常感冒,出于担忧便带她到医院检查。“开始去医院检查也没说什么问题,直到后来有一次去广西梧州的医院检查,才被确诊为重型地贫,随后我们就到广州的医院建档治疗。”小彤爸爸说。

对于重型β地贫患者而言,造血干细胞移植是目前根治这一疾病的有效方法。但一家人与小彤的配型均为半相合,公共骨髓库也未找到全相合供者,当时单倍体移植技术尚未成熟,因此小彤只能进行定期输血、排铁治疗,“我们在广东省内多家医院辗转治疗找血,基本上每次输血都需要三天时间,要从外地赶到医院,还要进行相关检查,每月治疗的花费大概需要两千多。”小彤爸爸用手比划起这些年的病例、检查单,堆起来足足有半米高。

长期的输血、排铁治疗毕竟不是办法,这时,他们想到可以生二胎,希望用二宝的脐血来救小彤。医学研究表明,孩子的脐血与父母是半相合,在非孪生兄弟姐妹间的配型全相合率是25%。2015年,小彤的妹妹出生,可惜没有配型成功。

常年累月高昂的治疗费、检查费让这个家庭不堪重负。两年前,小彤的父母发起“轻松筹”,在好心人的帮助下,筹集到了部分治疗费用。此时传来一个好消息,找到配型合适的脐带血了!但可惜的是,由于小彤体内铁蛋白含量过高,医生建议先进行排铁治疗后再进行手术,“就这样错过了一次机会!”小彤爸爸每次想到这件事都不免感到遗憾。


爱心接力,沉睡5年深圳脐血重燃生命希望

在重型地中海贫血的治疗中,传统输血与排铁治疗能延长患儿的生命,但终身治疗给患儿带来极大的困扰。过多的铁沉积于心肌、肝脏、胰腺、脑垂体等引起相应器官损伤会产生并发症,其中最严重的是心力衰竭,这是导致患儿死亡的重要原因之一。随着小彤的年龄逐渐增长,每月的输血次数也逐渐增加,这严重影响了她的生活质量。

两个月前,小彤转入深圳市儿童医院进行治疗。“由于患者找不到全相合的供者,考虑到小孩年龄,所以采取了父亲单倍体联合脐带血造血干细胞移植来治疗地贫,脐血可以弥补单倍体移植的不足,以达到相互补充的作用。”深圳市儿童医院血液肿瘤科刘四喜主任介绍。

据了解,单倍体相合为“人类白细胞抗原(HLA)单倍体相合”的简称。人的体细胞都是二倍体细胞(双链DNA),生殖细胞为单倍体(单链DNA)。二倍体染色体的其中一条DNA单链(单倍体)来自父亲,另一条DNA单倍体来自母亲,所以父母和子女总有一条DNA单倍体相同,相合率为100%。3月底,小彤已经在移植仓内进行了单倍体移植,输注了爸爸的外周血造血干细胞。

在谈到脐血应用方面,刘四喜主任评价道:“脐血是一个非常好的干细胞来源,不仅可以做白血病、免疫缺陷病、遗传代谢性疾病等方面的移植,还可以用来做其他领域的辅助治疗。”

2019年4月3日上午,来自广东省脐血库的脐血从低温下被“唤醒”,成功输进小彤的身体,脐血移植顺利完成。目前,小彤病情稳定,体内的血细胞已经开始生长。据悉,这份脐血是于2013年由一位来自深圳的爱心妈妈捐赠的。回想起这十年间的艰苦求医历程,小彤爸爸不禁眼眶泛红。

据刘四喜主任介绍,深圳市儿童医院血液肿瘤科自2012年开始开展异基因造血干细胞移植治疗地中海贫血。截止至2019年3月,医院共完成地中海贫血移植234例,患儿总生存率达97.9%,成功率、生存率均处于国内领先水平,其中采用了脐血的病例数近50%,脐血移植治疗地贫整体效果非常好。同时,深圳市儿童医院正在进行扩仓建设,预计今年年底,新的移植仓将会建成,届时医院将会有26间百级洁净移植仓,移植仓数量位居国际前列,这也意味着,地贫患者等待移植治疗的时间可缩短。


【读创新闻】+:

广东是地贫的高发区,类似小彤这样的地贫患儿不在少数。2019年5月8日是第26个“世界地贫日”,刘四喜主任呼吁大家要科学认识地贫:“地贫是一种遗传性疾病。这种疾病完全可以通过产前筛查、干预措施来阻止这些患儿出生,地贫是可以被预防的,希望社会更多地普及地贫防控知识。”同时,针对地贫患者,刘四喜主任强调,一定要遵循医嘱,做好排铁和输血,才可能会保持身体相对健康,从而才有机会做移植或者其他的治疗。

据了解,广东省从2012年起设立了“广东省地中海贫血预防控制项目”,开展地贫防控活动,重点补助经济欠发达地区,目前中重型地贫患儿出生率已有所下降。

(来源:读创健康)