脐带血的治疗技术适应症包括80多种血液免疫遗传代谢病,但并非一有病就可用脐血
       “我下月就生了，到底存不存脐血？”“自存脐血费钱，捐献脐血不也一样存吗？”“听说存了脐血，真有病还是用不上。”……宝宝出生时究竟要不要保存脐血，是让很多准妈妈疑惑和纠结的问题。 
       日前，广东省妇幼保健协会、广东省抗癌协会小儿肿瘤专业委员会、广东省及浙江省脐带血造血干细胞库联合举办的第四届全国脐血应用研讨会在穗举行，中、美、日多国专家一一解答脐血应用疑问。
　　文/广州日报记者何雪华 通讯员罗方平

　　

       数据

       七家脐血库：全国共有北京、天津、上海、广东、山东、浙江、四川各一家合法合规的脐带血造血干细胞库。
       4400份：全国共冻存脐血造血干细胞89.4万份，截至2015年12月，应用4400份。
       广东库：截至2016年2月29日，自存库27万份，公共库1.6万份；共出库应用737份脐血，造福610位需要造血干细胞移植或输注的患者，其中八成应用于血液病患者，还包括免疫病、地贫、神经母细胞瘤等患者。737份中，78份是自体脐血应用；695份出自公共库。
       零下196度：脐血制备后冻存于－196摄氏度液氮，细胞休眠，11年、15年脐血复苏后细胞活性恢复至98.23%、超过90%。

       问：为何有的白血病自体脐血不能用？

       答：半岁至1岁发病可能是先天遗传
       一直以来，不相信脐血有造血干细胞神奇之功的人，往往举出“自体脐血治不了白血病”的例子。对此，广东著名儿科血液专家、中山大学附属孙逸仙纪念医院儿科主任方建培教授从医学理论和应用案例阐述专家共识。
       他说，从医学理论上，白血病的发病原因有先天性和后天性两种，如果患者是半岁至1岁间发病，临床上确实会考虑先天遗传因素导致白血病，而自体脐血不能纠正自身基因缺陷，不能用于先天性白血病的治疗。不过，更多的儿童白血病其实是后天因素导致，占比达95%。这些后天因素包括：像装修材料中有害成分等化学物质、放射线、病毒感染等，患者自体脐血并不存在基因缺陷，是完全可以使用自体脐血进行移植治疗的。

       问：脐血只能救治小体重患者吗？

       答：只要细胞数够，大体重一样用
       有人说，一份脐血才10~20毫升，再提取造血干细胞，这样的分量，救小孩童还差不多，救大人没戏。中山大学附属第三医院血液中心主任林东军说，医学临床共识并无这一限制。单份脐血造血干细胞可以用于治疗多少体重的患者，根据的是非血缘还是自体移植、治疗疾病的各类、脐带血细胞数来定的。只要细胞数足够，同样可用于大体重患者。林东军以广东省脐带血应用举例，有15%用于治疗70公斤以上的大体重成人。其中，2013年3月16日，一位体重为94公斤的白血病患者，就是使用单份脐带血成功移植的。
       “通常概念里，非血缘移植，因为涉及到排斥反应会消耗较多的细胞数，因此移植需要较大的数量；自体移植不发生排斥反应，较少的细胞数就可以植入成功。”林东军解释，冻存的细胞数越多，可应对的公斤体重就越大。
       广东省脐血血库执行副主任黄晓能还指出，脐血的可供利用年限并不就是18年，存到孩子满18岁，只是相当于“生命自救保险”保到18岁。到那时孩子可决定继续存还是不存。

       问：到底是自存好还是捐献好？

       答：救人救己都好，只要别浪费
       广东库负责人黄晓能介绍，自存脐血确实花费不小，费用包括两大部分：检测制备费6800元，每年度保管费980元，也就是说，自存脐血的头一年就得花7780元。因此他建议，自存与否，确实应该考虑家庭经济负担能力。
       也有人认为，“捐存”更好，可不花一分钱“捐存”到公共库，到时自己也用得上。对此，黄晓能指出，依据国家卫计委相关的技术规范，脐血库严格把控脐血质量，平均每捐献10份才有1份符合冻存标准。也就是说，捐献的脐血，经过一系列造血干细胞计数、细菌检测、病毒检测、遗传病检测、干细胞活性培养、HLA配型等检测，有90%是进不到公共库的。即使是进到公共库，因其开放性，也很容易被搜索采用了。公共库当真做不到不花钱上“生命自救保险”。
       专家认为，更重要的花费对比，应该放在万一得病，自体移植与异体移植的医疗费用上。以脐血造血干细胞应用最多的血液疾病治疗为例，血液科专家介绍，目前异体造血干细胞移植治疗白血病，移植及术后抗排斥费用可达50万~70万元，甚至更多；自体移植，因无抗排斥反应，整体治疗费用大大降低。

       问：脐血到底能治什么病？

       答：80多种血液免疫遗传代谢病
       根据国家《脐带血造血干细胞治疗技术管理规范（试行）》，脐带血的治疗技术适应症很多，包括白血病、骨髓增生异常综合症、恶性淋巴瘤、多发性骨髓瘤、恶性肿瘤、重症再生障碍性贫血、重症放射病、骨髓衰竭、血红蛋白病、重症免疫缺陷病、代谢性疾病等10多类80多种疾病。也就是说，除了治疗血液系统疾病，脐血还能治免疫系统、遗传代谢性、先天性疾病。
       卫生部脐带血造血干细胞库专委会委员、北京大学血液病研究所副所长刘开彦指出，脐血中含有大量未成熟的造血干细胞，还有可能治疗糖尿病、风湿免疫病、脑瘫、多发性硬化病等。
       美国杜克大学儿童造血干细胞移植中心Joanne Kurtzberg教授介绍，2004年该大学与韩国汉阳大学先后获得自体脐血治疗后改善脑瘫患者的成果；杜克大学医学部成功将自体脐血用于治疗脑瘫，进展到三期临床治疗，其安全性、有效性得到FDA的批准；之后2013年，杜克大学开始了利用自体脐血治疗自闭症的创新研究。自体脐血治I型糖尿病、多发性硬化、早产儿贫血症、发育迟缓等，在国外或研究中甚至进入临床试验。日本专家介绍，该国自1997年开蔚县首次非血缘脐血移植，至今移植病例超过1万例，是全球使用脐血移植最多的国家。
       方建培指出，存脐血就像买“生命自救保险”，“没有一份保险是险种全包的一样，脐血也不是万能”，脐血能治疗某些疾病，但并非一有病就用脐血。

       问：造血干细胞可从骨髓、外周血采吗？

       答：用脐血移植排斥率低，优势更明显
       造血干细胞其实有三大来源，分别是脐血、骨髓血、外周血，脐血只能采集一次存起来，后两者则可以即时采集，这不是更好吗？专家共识认为，脐血高度浓缩大量有用细胞，采集方便，临床应用及时，移植排斥率低且程度更轻，优势明显。更重要的是，成人采骨髓血、外周血，血液易受外界环境或不良习惯污染、感染，而脐血不接触外界、母体的污染或感染也有胎盘屏障。