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    临床试验再次证明:亲缘脐带血治疗家庭成员脑瘫安全有效!!
    来源: 山东省脐血库公众号             时间:2022-06-27

近期一项澳大利亚的临床研究发现,亲缘脐带血治疗家庭成员脑瘫安全有效。这项由默多克儿童研究所领导并发表在《细胞疗法》杂志上的临床试验指出,来自一个孩子的匹配脐带血可以安全地输注到患有脑瘫的兄弟姐妹体内。

小儿脑瘫是由于发育中的胎儿或婴幼儿脑部非进行性损伤所致,发病率约为1‰-5‰,目前的医疗手段主要以传统康复治疗为主。随着再生医学的兴起,干细胞治疗在缺氧缺血性脑损伤的动物试验及临床前期试验中都取得了很大的进展。
脐带血富含神经干细胞、内皮祖细胞等组分,在神经、血管修复等方面发挥着十分重要的作用。此外,脐带血中含有的间充质干细胞可释放一定数量的神经营养因子,有利于营养激活内源性干细胞,促进神经系统损伤修复。

由于担心异体脐带血使用存在排异风险,过往的脐带血脑瘫治疗方式中,所用脐带血均为患者出生时保存的自体脐带血,这项默多克儿童研究所的研究中[1],有12名患者接受了亲缘的脐带血输注,并进行了12个月的随访,12名参与者中仅有6名出现轻微的不良反应,输注后三个月,粗大运动功能得到改善(粗大运动功能评定主要用于评价脑瘫儿童粗大运动状况随着时间或干预而出现的运动功能的改变),表明亲缘脐带血治疗脑瘫安全可靠。

其中有一名叫夏洛特的女孩,在两岁时被诊断出患有脑瘫,她无法握住水瓶或笔,无法进行语言交流,她的妈妈储存了小女儿的脐带血,在夏洛特七岁的时候进行了脐带血输注,效果非常显著。

“输注前夏洛特只能通过管子喂食,但很快就学会了用瓶子喝水,我们从未想过她能够正确地握住铅笔,但突然间她正确地握住了它。”她的母亲劳拉·韦斯特激动地说道。“她从只能被枕头撑起来,变成了坐着、站着、跑着。看到她如此独立,能够自己做这些事情,真是太好了。”

夏洛特,研究参与者。图片来源:默多克儿童研究所

美国杜克大学在脐带血的再生医学领域应用一直引领行业,已经用脐带血治疗了超千例脑瘫自闭症患儿。早在2017年,美国FDA就批准了由美国杜克大学Joanne Kurtzberg教授主持的脐带血治疗儿童脑损伤的扩大范围临床实验(登记号为NCT03327467),范围扩大后,将允许18岁以内患者使用兄弟姐妹的脐带血参加临床研究,在去年的Ⅰ期临床研究结果显示,亲缘脐带血输入治疗脑瘫展现出良好的耐受性和可行性[2]。
视线回到国内,山东大学齐鲁儿童医院、聊城市东昌府区妇幼保健院也正在开展一系列临床研究,现面向社会大众招募受试者,使用脐带血治疗小儿脑瘫,期待能有良好的临床结果。

随着医学的不断进步,脐带血在更多领域得到了广泛应用,自存脐血将更好的保障家人的健康!

参考文献

[1]Kylie Crompton et al, Safety of sibling cord blood cell infusion for children with cerebral palsy, Cytotherapy (2022). DOI: 10.1016/j.jcyt.2022.01.003

[2]Sibling umbilical cord blood infusion is safe in young children with cerebral palsy(2021). DOI: 10.