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    脐带血应用成热门趋势,盘点 CBR 开展的脐带血研究
    来源: CBR             时间:2019-12-03

CBR(Cord Blood Registry)的前身Cell International成立于1992年,是全球第一家自体脐带血库。经过近三十年时间的发展,CBR已成为美国最大的自体脐带血库。


在CBR的官网上列出了脐带血目前被用于治疗的80多种疾病,分为四大类:良性血液疾病、癌症、免疫疾病和代谢疾病。



不过,随着医学的发展,脐带血的应用已不再局限于这四类疾病。


再生医学是目前世界医学研究的前沿领域,各国科学家研究的热点。再生医学中对成体干细胞的研究最早就是围绕着造血干细胞开始的,造血干细胞也是目前为止应用最成熟的成体干细胞。


作为造血干细胞的重要来源之一,脐带血干细胞也成了再生医学研究的热门。到目前为止,CBR超过80%的出库脐带血都用在了再生医学领域。


CBR出库脐带血应用分类 | 深:移植医学,浅:再生医学


为了进一步促进再生医学的发展,CBR还与杜克大学、萨特医疗中心、佛罗里达儿童医院、乔治亚摄政大学、德克萨斯大学休斯顿健康科学中心等医疗机构开展了多项脐带血干细胞临床试验,适应症包括获得性听力损失、脑瘫、自闭症和小儿卒中。



获得性听力损失
























获得性感音神经性听力损失(SNHL)是一种特定类型的听力损失,可能由早产、感染、外伤、噪音或药物副作用等因素造成内耳细胞不可逆损害,目前尚无有效的治疗方法。


佛罗里达儿童医院的James Baumgartner博士等研究者与CBR合作,开展并完成了一项 I 期临床试验,评估了获得性SNHL儿童单次静脉输注自体脐带血的安全性和初步疗效。





11名受试儿童在输注自体脐带血后,有5人对声音的反应能力得到了提高。研究结果表明,自体脐带血输注是安全、可行且耐受良好的,而且可能具有促进内耳结构愈合和改善听力的潜力。


因为获得性SNHL是永久性损伤,这项研究为当前无法治愈的疾病提供了令人鼓舞的结果,并为开展更多相关研究铺平了道路。



脑性瘫痪
























脑瘫一般是在出生前或分娩过程中发生脑损伤引起,可导致终身残疾。脑瘫的主要症状有:运动发育落后,肌张力异常,姿势异常,神经反射异常。在中国,大约每500个孩子里,就有一个脑瘫患儿。


乔治亚摄政大学的研究人员与CBR合作,正在进行一项FDA监管的临床试验,以评估脐带血干细胞输注在儿童脑瘫治疗中的应用。主要研究者James Carroll博士指出:“自体干细胞移植是最安全的干细胞移植形式,因为移植受者同时也是供者,所以没有免疫系统排斥的风险。” 





德克萨斯大学休斯顿健康科学中心的Charles Cox博士表示:“临床前数据表明,持续的神经炎症反应是脑瘫导致进一步损伤的驱动力。我们的目标是打破炎症和损伤的循环。


因此,Charles Cox博士和同事与CBR合作开展了一项FDA监管的临床试验,将会比较脑瘫患儿静脉输注脐带血干细胞与骨髓干细胞的安全性和有效性。



自闭症谱系障碍
























已有研究发现,一些自闭症儿童体内的免疫反应增强。科学家希望找到新疗法来抑制过度活跃的免疫反应,保护自闭症儿童的大脑发育。由于具备调节炎症和迁移至神经损伤部位的能力,脐带血干细胞被寄予厚望。


萨特医疗中心Michael Chez博士的研究团队最近发表了一项II期临床试验的结果,该双盲安慰对照试验研究了自体脐带血干细胞治疗自闭症儿童的安全性和有效性。





研究结果表明,自闭症儿童的自体脐带血输注安全、可行且耐受性良好。一些受试者的症状得到改善,与社会化有关的总体趋势也是改善的,但还需要进一步研究。


2017年,杜克大学的研究人员发表了一项I期临床试验,评估自体脐带血治疗自闭症的安全性。此类临床研究的增多,表明自体脐带血治疗自闭症已成为一种极具潜力的疗法。



小儿卒中
























当部分大脑血流中断时,就会发生中风,导致脑细胞的破坏。小儿卒中的风险在生命的第一年最高,并在围产期达到高峰。


现在,在CBR保存了孩子脐带血的家庭有机会尝试干细胞的新用途。佛罗里达儿童医院的一项新临床试验将研究使用儿童自己的脐带血干细胞作为小儿卒中后的治疗方法。



该研究目前正在招募10名年龄在6周至6岁之间的儿童,这些儿童在子宫内或出生后确诊为小儿卒中,并拥有在出生时采集处理的脐带血。


受试者将首先接受基线神经系统评估,包括脑成像、癫痫、神经冲动和膀胱控制问题的评估,这将有助于在治疗前评估卒中影响的总体严重程度。评估完成后,符合条件的患者将接受单次自体干细胞输注,并在6个月和12个月后进行随访测试。