“医德高尚暖人心,医术精湛传四方!”8月21日,女婴花花(化名)父母向医护赠送这样的锦旗,经广东第5000例脐血出库治疗后,被炎性肠病困扰的花花复诊证实各项指标已恢复良好。
记者从广东省脐血库获悉,脐血移植在治疗极早发型炎性肠病上屡创“脐”迹,有医院已有100多例成功救治经验。
复诊证实花花的身体指标均恢复良好
肠病,让她比同月龄宝宝轻了1/3
河北女婴花花,出生几日后就发热38℃,确诊肺炎,此后腹泻、口腔溃疡、便血等一系列症状迭出,花花一直离开妈妈的怀抱,无奈生活在“保温箱”里。
经过基因检测探究病因,证实折磨花花的是IL10RA基因突变引起的极早发炎症性肠病。
患重症肺炎的花花被父母带到北京一家三甲儿童医院救治,医生团队发现,肠病导致的免疫缺陷让花花反复肺炎,病情很严重,还影响了生长发育,7月龄体重仅5.4公斤,竟比同月龄宝宝轻了1/3!
医生建议,通过异基因造血干细胞移植治疗单基因突变引起的极早发炎症性肠病,“我们科通过此法,已治好了3例这样的患儿”,该院血液科副主任医师陈姣说。
于是,医院向全国七家合法脐带血造血干细胞库发出HLA(人类白细胞抗原)配型申请,并最终从广东省脐血库传回了好消息。
“生命火种”跨越2100公里救命
这份脐血于2020年6月12日采集自惠州市中心人民医院,HLA配型十分之八相合,有核细胞数、细胞活性完全符合临床使用需求。在广东省脐血库工作人员护送下,脐血从广州空运至北京,成为跨越2100多公里的“生命火种”。
脐血从广州抵京,水浴复温后准备输入患儿体内
6月28日,对花花一家来说是个“大日子”——经过水浴复温后,医生将这份脐血输入花花体内,此后:
7月9日,粒细胞成功植入;
7月10日,血小板成功植入,花花精神状态良好,没有出现不良反应;
8月15日花花顺利出院;
8月21日花花回到医院复诊,结果显示身体各项指标均恢复良好。
接过锦旗,陈姣笑得非常开心:“花花闯过了脐带血移植关,后期慢性排异风险小,我们一起期待她拥有更好的生存质量!”
脐血救治在婴幼儿肠病屡创“脐”迹
花花的救治故事不是个案。截至2024年6月28日,广东省脐血库临床应用已达5000例,而花花正是获广东脐血帮助的第5000例患者。
记者从广东省脐血库获悉,脐血移植在治疗极早发型炎性肠病上屡创“脐”迹,有医院已有100多例成功救治经验——
2020年,一名3个月大的患儿诊断为基因突变所致的极早发型炎性肠病,当年11月18日,复旦大学附属儿科医院医生为其成功完成脐血移植手术,术后状态稳定。该院已成功救治100多例此类患儿。
在广州市妇女儿童医疗中心消化科,确诊为极早发型炎性肠病的一名广西患儿出生约10天开始发病,甚至出现败血症,找到一份与她HLA 9/10相合的冻存脐血后,2022年8月9日进行移植,半年后体重已由4公斤涨至7.15公斤,肠道症状和营养状况都得到不同程度的改善。
“脐带血造血干细胞移植在治疗儿童原发免疫缺陷病,尤其是在儿童重症联合免疫缺陷病的治疗上,有着很不错的效果。”广东脐血库一名负责人说这是非常让人欣慰的医疗进展。
知多D:极早发型炎性肠病
炎症性肠病可见于任何年龄,如果患儿发病年龄<6岁,则被称为极早发型炎症性病。一项系统综述显示,亚洲地区极早发型炎症性病发病率为(0.2~1.2)/100 000。
极早发型炎症性肠病是一组慢性非特异性肠道炎症性疾病,以慢性、反复发作、迁延不愈为其特征,主要表现为腹胀、腹痛、腹泻、粘液血便、粘膜脓便等。此外,基因突变还导致免疫缺陷,患者容易反复感染,过敏,继发自身免疫病等,如果不及早发现治疗,不但会影响孩子的生长发育,严重时甚至危及生命。