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    南方日报:广东省脐血已出库3852份,预防性治疗罕见病引发关注
    时间:2023-02-12

2月11日,第三届广东省脐带血大会暨2023年广东省妇幼保健协会脐带血应用专委会全体委员会议在广州召开。会上消息显示,截至2023年1月31日,广东省脐带血造血干细胞库已出库3852份脐血,救助3092位患者。广东医学专家在脐血的临床应用上积极探索,会议增设征文环节,面向全省征集到82篇脐血应用及科研论文,并在会上对优秀论文进行交流及表彰。

脐血临床应用率持续提高

脐血,是胎儿娩出断脐后从脐静脉中采集的血液,富含造血干细胞等宝贵生物资源,在临床上广泛应用。

作为造血干细胞的三大来源之一,脐血有着来源丰富、实物储存随时出库、抗排斥反应小及配型要求低等优势,在造血干细胞移植领域越来越重要。以中山大学孙逸仙纪念医院为例,该院1999年~2022年8月共进行679例造血干细胞移植,其中脐血移植达到193例,占比达到28%。

地中海贫血为两广地区高发疾病,约6人中就有1人是地贫基因携带者,造血干细胞移植是目前唯一可以根治重型β地中海贫血的方法,脐血在地贫的救治中发挥重要作用。据广东省脐血库脐血数据,截至2023年1月,应用于重型β型地中海贫血的脐血占比为21%。

深圳市儿童医院血液肿瘤科主任刘四喜表示,以他所在的深圳市儿童医院为例,脐血不仅可以作为主要的造血干细胞进行移植治疗,也可以用于辅助治疗帮助提升植入成功率。此外,脐血中丰富的生物资源在抗肿瘤、抗病毒、作为药物载体等方面都有着较为积极的作用。中山大学孙逸仙纪念医院黄科教授亦表示,脐血是个宝藏,其丰富的内涵值得各位医学界同仁深入学习与发掘。

脐血应用前沿探索引发关注

当前,脐血应用范围已经不局限于血液系统和免疫系统疾病,脐血在脑瘫、脑损伤、智力低下、发育迟缓、Ⅰ型糖尿病等领域也有着显著的应用效果。

随着生育政策逐步放开,高危妊娠增多,早产发生率也有所提升。数据显示,广东省早产儿的发生率达到了10%,100个孩子中就可能有10个孩子是早产儿。早产儿因发育不完善易出现生命危险,脐血将为早产儿救治发挥积极作用。

南方医科大学南方医院新生儿科主任杨杰教授分享了《脐带血对新生儿脑损伤的修复作用》。她指出,脐血干细胞具有趋化性,能趋化到受损组织器官,分化为受损器官的组织细胞,发挥作用,从而有利于早产儿的发育。会上,她分享了一个体重仅690克且产生极为严重临床症状的早产儿案例,在接受自体脐带血的治疗后,情况得到了改善,后期回访发现生长发育情况都非常良好。

据悉,杨杰教授主持的“自体脐带血单个核细胞输注干预小于28周早产儿并发症临床研究”的原创性临床研究,获得了国家自然科学基金的资助。她表示,前期研究证明了自体脐血输注防治早产儿并发症的安全性与可行性,结果令人鼓舞。但这项工作的进一步推广,仍需临床医护工作者、以及家长对于脐血的临床研究进展加强认识,重视早产儿的脐血留存工作。

脐血在罕见病预防性治疗方面的探索也引人关注。中山大学孙逸仙纪念医院儿科主任医师方建培介绍,该院曾为一名5个月大的婴儿进行非血缘的脐血移植。这名婴儿出生时在新生儿基因筛查中意外发现患有罕见隐性代谢性疾病——克拉伯病(Krabbe,球形细胞脑白质营养不良)。由于父母染色体分别携带隐性致病基因,孩子预计会在出生6个月后因糖累积慢慢出现神经系统发育受损等症状。幸运的是,广东省脐血库找到一份与孩子配型全相合的脐血。目前经过近一年的追踪显示,孩子智力发育正常,脐血移植达到了阻断治疗的目标。

方建培教授强调,脐血的重要性日渐凸显,但脐血的科普工作仍任重道远。脐血事业的高质量发展需要加强基础研究,并实现临床应用的有效转化,突破临床应用的瓶颈,多学科的讨论碰撞将有利于加深脐血的认知。