脐带血造血干细胞移植在治疗再生障碍性贫血、原发性免疫缺陷病等罕见病优势明显。记者日前从第一届广东省脐带血大会上获悉，在排除先天性骨髓衰竭性因素后，自体脐带血造血干细胞移植将成治疗再生障碍性贫血的安全、经济、有效的方法。此外，脐带血造血干细胞移植在治疗罕见病上也表现出特别优势。

出生留存脐血，竟救孩子脱离 " 再障 " 魔爪

3 岁的多多（化名）现在终于可以和常人一样生活了。一年多前，他曾是家中的 " 国宝 "，不能让他有任何的碰撞，这是因为一个叫再生障碍性贫血的疾病突然降临在多多身上。2018 年 4 月，多多突然开始咳嗽、发烧，身上有出血点，父亲曾先生带着多多去医院检查，结果竟然被确诊为免疫性全血细胞减少症（再生障碍性贫血的一种）。

由于病情反复，曾先生带着多多辗转了几家医院求医，最后找到了中山大学孙逸仙纪念医院小儿血液专科主任方建培教授。就诊后，多多妈妈想到了当年生多多时存下的脐带血。" 当时没有想到其他，想着有能力就为孩子买份保险，有意外就用，没有意外最好。没想到竟然救了孩子一命！" 在得知多多有保留脐血后，方建培当即决定使用多多的自体脐血进行移植治疗。2018 年 8 月 24 日，多多顺利接受了自体脐带血造血干细胞移植。现在 10 个多月过去了，多多的血象已逐渐恢复，看上去聪明机灵，与正常孩子无异。

曾先生很庆幸妻子当初做的保留脐血的决定，现在更是不遗余力建议身边亲友给孩子留存脐带血。" 当是买一份保险，用不到当然最好。" 曾先生表示，多多因为用自体脐血因为没有排斥反应，所以治疗过程比较顺利，现在也恢复得很不错，很快就能像其他孩子一样正常生活了。

造血干细胞移植是再障治疗首选方法之一

中山大学孙逸仙纪念医院儿科主任医师、广东省妇幼保健协会脐带血应用专业委员会常务委员黄科介绍，再生障碍性贫血是一组由多种病因所致的骨髓造血功能衰竭性综合征，其病理机制极为复杂，治疗难度大，临床以贫血、出血和感染为主要表现。

目前，强化免疫治疗和造血干细胞移植都是再障治疗的首选方法。中山大学孙逸仙纪念医院儿科主任、广东省妇幼保健协会脐带血应用专业委员会主任委员方建培指出，造血干细胞有三大来源：骨髓、外周血和脐带血干细胞。而脐带血是胎儿娩出断脐后从脐静脉中采集的血液，由于富含造血干细胞，对治疗血液病有很大帮助。黄科现场讲述了包括多多在内的三个自体脐血造血干细胞移植治疗儿童再障的案例，全部都是排除先天性骨髓衰竭性因素后，用自体脐带血造血干细胞移植成功的患儿。

" 使用自体脐带血的好处是费用更低，通常可以节省 50%-100% 的费用，过程更简单、并发症更少。非血缘的脐带血，用于再障治疗不太理想。" 方建培称。

某些罕见病也得益于脐带血移植

除了再生障碍性贫血外，脐带血移植在治疗部分罕见病取得一定成效。罕见病又称 " 孤儿病 "，是指发病率低、患病人数极少的疾病。目前，很多罕见病缺乏有效的诊断和治疗的手段，同时由于药品价格高，患者和家庭负担重。因此，国内外专家也在不断探索开发新疗法，包括脐带血移植。

复旦大学附属儿科医院副院长翟晓文指出，使用脐带血移植治疗儿童原发免疫缺陷病（PID）尤其是脐带血移植在儿童重症联合免疫缺陷病（SCID）有良好疗效。" 原发性免疫缺陷病的治疗就是要进行免疫重建，因此，其治疗方法中，脐血移植为首选。" 据了解，上海复旦儿科医院在脐带血造血干细胞移植治疗罕见病应用上，总体生存率是 74.5%，无病生存率大概是 68.1%。

Tips：不是所有造血干细胞保存都靠谱

脐带血、脐带干细胞 …… 市场上出现的各类干细胞保存，哪种好？方建培表示，目前造血干细胞来源是骨髓、外周血和脐带血，其他干细胞属于临床研究的范畴，但未到临床应用，并不成熟，只能在有资质的医院中进行临床研究。

另外，国家卫健委发布的《造血干细胞移植技术管理规范（2017 年版）》明确规定，造血干细胞来源须合法，供移植用脐带血造血干细胞应当由国家卫健委批注内设置的脐带血造血干细胞库提供。目前，我国仅有 7 家经过国家批准设置的正规脐血库，分别是北京市、天津市、上海市、四川省、广东省、浙江省、山东省脐带血造血干细胞库。

据不完全统计，目前全国脐带血应用例数已超过 12000 例。截至 2019 年 5 月 31 日，广东省脐血库已出库应用脐带血 1870 份，救治人数达 1500 人；其中，在广州地区采集的脐带血已出库应用了 630 份，其中公共库应用了 513 份，自体库应用了 117 份，用于治疗包括脑瘫、重型地中海贫血、急性淋巴细胞白血病、再生障碍性贫血、骨髓增生异常综合征、免疫缺陷病等疾病。