近日，Magenta Therapeutics宣布在MGTA-456脐带血干细胞移植的2期临床研究中，首名遗传代谢异常患者接受了治疗。

遗传代谢紊乱可能导致受影响的儿童残疾和早逝。骨髓移植通常是首选或唯一可用的治疗方法。然而，许多患者往往没有良好匹配的干细胞供体。脐血可以为这些患者提供干细胞良好匹配的来源。

脐血移植对人类白细胞抗原（HLA）相合位点要求较低。研究表明，骨髓移植需要满足一共6个HLA位点的100%匹配，而脐血移植只需要满足4个位点67%的匹配即可，同时副作用较小，病毒传染和严重移植物对抗宿主疾病（GVHD）发病率较低。

此前的临床研究表明，MGTA-456作为唯一的造血干细胞（HSC）移植物可以快速且长久深入地植入。所有患者的快速植入证明，扩张过程导致HSCs显著扩大——这是该领域的长期目标。通过这一扩展过程，MGTA-456有可能允许患者接受更高的细胞剂量治疗，并获得更好的HLA匹配的脐血，两者都被证明可以提供更好的结果和更低的移植并发症发病率，这在过去是无法做到的。

▲骨髓移植流程（图片来源：Magenta Therapeutics官方网站）

Magenta Therapeutics公司首席医学官John Davis博士说：

MGTA-456已在36例血液癌症患者中证明了其概念的临床证据，由于MGTA-456能够将单一脐带血单位显著扩增为更高的细胞剂量，这增加了植入的可能性，并且加快了植入的速度，我们相信这将成为这些患者的强有力的治疗选择。我们打算在其他衰弱性疾病中研究MGTA-456，我们相信它可以为患者带来变革性益处。

参考资料：
[1] Magenta Therapeutics Announces First Patient Transplanted with MGTA-456 in Phase 2 Study in Inherited Metabolic Disorders
[2] Magenta Therapeutics官网
[3] Magenta Therapeutics’ Expanded Stem Cell Product, MGTA-456, Engrafts in 100% of Patients, Leading to Robust Neutrophil and Immune Recovery in Two Phase 2 Clinical Studies